罕见病临床研究
让每一位患者都至关重要
不要让有限的患者池、分散的转诊路径、诊断延迟以及不一致的自然病程数据，阻碍疗法惠及真正需要它的患者。
康缔亚坚持以患者为中心，结合定制化规划、灵活执行模式以及深厚的治疗领域和运营经验，帮助罕见病临床研究以科学创新的速度持续推进。
定制化罕见病解决方案
标准化模式难以满足罕见病临床研究的特殊需求。康缔亚与您紧密合作，量身打造解决方案，帮助您：
应对患者招募的固有挑战
针对超小患者群体，我们通过精准的临床研究可行性评估、优化国家和研究中心选择以及患者路径分析，帮助识别并触达符合条件的患者。
减轻研究参与负担
通过优化访视安排、引入去中心化研究模式以及结合患者组织意见开展研究规划，帮助患者和照护者更便捷地参与研究。
应对监管挑战
我们的医学、运营和数据专家充分理解表型差异、不断变化的临床研究监管要求，以及罕见病研究中缺乏已验证终点所带来的挑战。
强化数据可靠性与研究中心执行能力
对于既往研究经验有限的疾病领域，我们通过主动监督和定制化研究中心培训，帮助提升研究执行质量和数据可靠性。
推进罕见病开发的正确路径
从早期疗效信号识别、支持具有临床意义比较的研究方案设计，到基于患者旅程开展研究设计，康缔亚的罕见病开发模式旨在带来切实的改变。
您的罕见病临床研究专家团队
我们的罕见病主题专家（SME）从项目设计早期便持续参与研究设计、终点评估、风险识别及运营规划。凭借在神经肌肉疾病、代谢疾病、遗传性疾病、眼科疾病、儿科疾病、免疫疾病等多个罕见病领域积累的项目经验，我们能够针对罕见病开发中的复杂挑战提供有针对性的专业支持。
康缔亚罕见病团队由运营、临床及医学专家组成，由罕见病与儿科治疗领域副总裁 Jonathan Kornstein 领导。
Jonathan Kornstein
罕见病与儿科治疗领域副总裁
我们的使命是开展以患者为中心的罕见病临床试验，尽可能减轻患者负担，并加快具有重要临床价值疗法的研发进程。
Jonathan Kornstein - 罕见病与儿科治疗领域副总裁
我们对您的承诺
我们始终关注您的罕见病项目，以及项目希望惠及的患者群体。
作为经验丰富且灵活可靠的合作伙伴，我们将帮助您：
让研究设计更贴近小患者群体的实际情况
通过精准的可行性评估工具、全球研究中心资源以及主题专家主导的研究方案评估，建立基于数据和患者路径的可行性模型，降低因患者招募预估不足或国家策略不匹配所导致的项目延误风险。
提升终点清晰度、数据质量并降低项目风险
对于自然病程资料有限、表型差异较大或监管要求仍在发展的研究领域，我们通过跨职能管理支持研究开展。
始终以患者为中心
通过简化研究参与流程、减少医疗资源碎片化带来的影响，并为研究中心提供支持工具，帮助极小患者群体研究提升执行一致性和患者保留率。
康缔亚如何支持罕见病临床研究？
凭借医学、科学及运营领域的专业能力，我们帮助申办方：
- 制定并优化研究方案：支持风险评估、终点可行性分析、患者招募模型建立以及运营情景规划，帮助制定并优化研究方案。
- 支持超小患者群体招募与保留：通过精准患者识别、定制化研究中心培训以及研究方案简化策略，支持患者招募与长期保留。
- 建立基于数据和患者路径的可行性模型：在模型构建过程中充分考虑诊断延迟、专科医生资源不足以及医疗服务碎片化等因素。
- 加强患者与照护者参与：通过定制化沟通策略、减轻参与负担的措施以及与患者组织合作，促进患者与照护者参与研究。
关于罕见病临床研究的常见问题
为什么罕见病研究患者招募如此困难？康缔亚如何改善这一问题？
患者招募通常受到诊断延迟、医疗资源分散、患者数量有限以及专科医生资源不足等因素影响。
康缔亚通过基于患者路径的可行性评估、转诊网络分析、精准国家选择、历史研究中心表现分析以及与患者组织协同制定招募计划，提高患者招募的可预测性。依托全球布局，我们还能够将研究拓展至医疗资源相对不足的地区，触达更多潜在患者群体。
康缔亚如何应对研究中心经验不足所带来的风险？
许多研究中心缺乏罕见病研究经验，特别是在患者资源较集中的地区。康缔亚通过定制化研究中心培训、运营准备度评估、强化监查以及主题专家持续支持，帮助经验有限的研究中心稳定开展研究并完成患者招募，同时避免增加研究变异性。
许多罕见病缺乏完整的自然病程数据，康缔亚如何确保终点设计和研究方案的可行性？
自然病程资料有限往往导致终点设置不清晰或评估方法不合理。康缔亚的医学及数据专家团队能够评估终点可行性、优化研究方案假设，并结合现有证据校准研究预期，从而提升终点设计的清晰度，并降低研究方案后期调整风险。
当患者分布于全球各地时，康缔亚如何制定区域策略？
患者分布广泛会增加研究中心布局和患者出行安排的复杂性。康缔亚的可行性模型综合考虑国家层面的发病率、监管周期、转诊网络以及历史研究中心表现，帮助制定切实可行的研究中心启动计划。
康缔亚如何减轻罕见病患者及照护者的研究参与负担？
康缔亚坚持以患者为中心，从深入理解患者路径，并围绕患者而不是数据收集来设计研究。针对高频访视、长距离出行及复杂研究流程等挑战，我们通过优化访视安排、合理引入去中心化研究模式，以及建立针对照护者需求的支持方案，帮助减轻研究参与负担。
主题专家（SME）在整个研究生命周期中发挥什么作用？
罕见病主题专家参与早期风险评估、终点策略制定、运营限制评估以及数据质量和安全性管理指导。他们的持续参与有助于减少研究不确定性，并帮助研究方案更好地符合真实世界临床实践和运营条件。
当患者表型差异较大时，康缔亚如何保证数据一致性？
表型异质性可能增加评估难度并引入数据变异。康缔亚通过标准化研究中心培训、主动监查、中心化数据审核以及医学和生物统计专家的终点指导，应对表型异质性带来的挑战。
在患者数量有限且研究周期较长的情况下，康缔亚如何提升患者保留率？
在罕见病研究中，每位患者都可能对统计学效能产生重要影响。康缔亚通过减轻参与负担、加强照护者沟通、提供研究中心支持工具以及在研究早期建立清晰预期，帮助提高患者保留率。
康缔亚如何支持新机制或超罕见疾病项目的注册策略协同？
对于首个人群研究或新机制研究，现有监管先例可能较为有限。康缔亚主题专家能够结合现有监管指南及相邻适应症经验，优化研究设计假设，并确保数据收集能够支持后续监管沟通。
康缔亚的可行性评估流程与传统方法有何不同？
传统可行性评估通常基于广泛流行病学数据，而难以反映真实患者转诊路径。康缔亚采用基于患者路径的评估模型，综合分析诊断流程、专科医生流向、区域医疗资源限制以及历史项目表现，从而获得更准确的患者招募预测。