肾脏病
更早识别关键信号
是否正在为疾病进展缓慢、伴有多种合并症的患者群体、长期随访要求以及患者招募竞争激烈等肾脏病临床研究挑战而担忧？康缔亚以患者为中心，结合深厚的专业经验和全球执行能力，帮助申办方跨越这些挑战，并以科学创新的速度推进肾脏病临床研究。
您的肾脏病临床研究专家团队
Henry Cremisi, MD, FACP
医学事务执行医学总监
Henry Cremisi 是一位获得专业委员会认证的内科及肾脏病学专家，在慢性肾病（CKD）、IgA肾病（IgAN）、局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）、APOL1相关肾病、多囊肾病（PKD）、补体生物学、免疫治疗及CAR-T治疗等领域拥有超过30年的专业经验，并擅长生物标志物及安全性信号的临床解读。凭借在制药行业及临床研究领域积累的丰富经验，他将临床专业知识应用于医学策略制定和临床研究交付，持续推动治疗开发及以患者为中心的临床研究。
Jonathan Kornstein
罕见病与儿科治疗领域副总裁
Jonathan Kornstein 是经验丰富的临床运营负责人，长期推动项目高质量执行、研究中心能力提升、患者招募表现优化以及亚太地区（尤其是中国）研究交付。凭借近30年制药企业和临床研究组织行业经验，他在罕见肾脏病研究中推动临床策略制定，在运营严谨性与患者需求之间实现平衡。
我们团队始终致力于提供针对罕见肾脏疾病独特挑战的临床研究服务，帮助申办方加快产品获批进程。
Jonathan Kornstein - 罕见病与儿科治疗领域副总裁
更快、更高效的决策从这里开始
凭借一体化领导力、生物标志物驱动策略、亚太及中国区域覆盖能力以及深入的肾脏安全性管理经验，我们帮助申办方：
更早获得关键决策依据
我们深刻理解肾脏病相关生物标志物，帮助更早识别关键决策节点，并在IgA肾病（IgAN）、局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）、APOL1相关肾病、多囊肾病（PKD）以及补体介导疾病研究中获得早期疗效洞察。
提升罕见肾脏病患者招募能力
依托透析网络及全球肾脏病专科诊疗网络，帮助触达招募难度较高的患者群体。
优化开发策略
围绕适应症策略、终点设计、生物标志物选择以及注册前瞻性洞察，为生物技术企业提供支持。
肾脏病临床研究服务
- 肾脏病开发策略支持（适应症、研究终点及生物标志物）
- 临床研究可行性评估及肾脏病研究中心网络启动
- 覆盖亚太地区及中国市场的全球运营执行
- 结合临床背景开展安全性评估的一体化医学监查
- 研究中心能力提升及指导支持模式
- 注册策略支持
康缔亚如何支持肾脏病临床研究？
康缔亚提供开展全流程肾脏病临床研究所需的专业能力、行业洞察和全球资源支持。与康缔亚合作，您将获得：
- 专业肾脏病支持：由拥有30余年慢性肾病（CKD）及罕见肾脏病经验的专业肾脏病学专家提供一体化支持。
- 深厚的肾脏病专业经验：覆盖IgA肾病（IgAN）、局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）、APOL1相关肾病、多囊肾病（PKD）、补体生物学及免疫治疗领域。
- 亚太及中国区域布局优势：依托亚太地区（包括中国）的布局优势，在罕见募适应症领域具备竞争力。
- 强化患者招募与保留：通过与大型透析机构建立的合作关系以及优化患者路径规划，支持患者招募与长期保留。
- 优质研究中心资源：依托成熟的研究中心合作网络及研究中心指导模式，应对行业内优质肾脏病研究中心资源不足的挑战。
关于肾脏病临床研究的常见问题
当肾脏终点进展缓慢时，应如何设计肾脏病研究？
肾脏终点具有重要临床意义，但由于慢性肾病（CKD）进展缓慢，其研究往往面临数据波动大、负担重以及成本高等挑战。同时，不同地区标准治疗方案存在差异，也进一步增加了研究设计复杂性。因此，需要通过策略性的研究设计应对肾脏病患者特有的运营和招募挑战。研究中预设的早期信号评估机制有助于更快回答关键问题，为作用机制（MOA）判断和剂量选择提供更充分的依据。此外，研究设计中的区域多样性还能够引入遗传异质性，帮助验证作用机制，并识别在不同地区保持一致方向性的生物学信号。
生物标志物如何帮助慢性肾病项目更早实现关键决策？
探索性生物标志物并不能替代临床终点。但它们能够帮助解释疾病生物学机制、加速认知积累，并为慢性肾病项目中的关键决策提供支持，从而降低开发风险。
申办方如何降低竞争激烈的罕见肾脏病研究中的患者招募风险？
疾病误分类是肾脏病临床研究中最容易被忽视的障碍之一。通过生物标志物、基因组学、中心化病理评估以及表型分析优化患者筛选流程，有助于提高筛选准确性，并显著提升研究成功率。
如何在肾脏病研究中超越肌酐指标解读肾脏安全性？
单纯依赖血清肌酐指标评估肾脏安全性具有局限性。肾脏安全性解读需要区分血流动力学影响与肾脏结构性损伤，并采用涵盖生理学、病理生理学、多种eGFR评估方法以及胱抑素C（Cystatin C）等指标的多维度评估方式。
CRO如何帮助管理肾脏病研究中FDA、EMA和NMPA之间的监管差异？
管理不同监管机构之间的要求差异是全球肾脏病研究中的核心运营挑战之一。虽然FDA、EMA和NMPA在许多科学原则上保持一致，但在终点接受度、安全性阈值以及本地研究要求等方面仍存在差异。关键在于早期监管沟通、尽早协调终点、满足各监管机构最严格的共同预期，并允许区域特定调整。
如何提升慢性肾病和罕见病人群的保留率？
当方案设计为低负担、灵活且以患者为中心，并辅以对研究中心/主要研究者（PI）挑战的理解、强有力的中心参与、远程监测工具和患者教育项目时，患者的保留率会得到改善。
肾脏病学专家应在何时参与开发规划？
理想情况下，应在II期研究之前参与。早期介入有助于判断疾病机制是补体介导、免疫介导还是以肾小管病变为主，从而更准确地解读早期疗效及肾脏安全性信号。同时，肾脏病学专家的早期参与还有助于优化研究中心选择、患者招募策略及生物标志物整合，提高研究产生具有临床意义且支持注册申报证据的可能性。
CRO如何提升肾脏病研究中心表现？
研究中心通常更倾向于采用设计合理、支持充分且具备完善标准操作流程（SOP）的研究方案。由于肾脏病研究中心普遍工作负荷较高，过于复杂的研究方案可能影响研究严谨性。基于触发机制的监测策略能够帮助更早识别具有临床意义的变化，例如急性肾损伤、疾病复发或肾损伤生物标志物快速升高，并及时采取干预措施，而不仅依赖计划内的中心访视。这种方法还有助于更早识别药物相关毒性或疾病进展，从而支持更加及时和有效的研究管理。