细胞与基因疗法
驾驭复杂挑战
您是否已准备好应对安全性管理、CMC/生产制造、物流管理、研究中心准备、罕见患者路径、长期随访以及监管要求等挑战？我们已经准备好了。
康缔亚通过覆盖全开发周期的一体化模式，帮助解决细胞与基因疗法临床研究中的复杂挑战，助力项目以科学创新的速度持续推进。
您的细胞与基因疗法临床研究专家
Adam Callahan 拥有近30年行业经验，长期致力于打造高绩效全球团队，推动肿瘤、血液疾病以及细胞与基因疗法产品的临床开发、注册申报及商业化进程。他专注于早期项目参与和开发战略制定，推动全球项目中医学与运营团队的协同合作，并通过项目和项目组合管理评估运营表现，为客户创造良好的合作体验。
Adam Callahan, MS, MBA
全球肿瘤与血液病治疗领域负责人兼副总裁
在细胞与基因治疗临床研究中，研究中心准备、身份链管理、物流管理、安全监督以及长期随访密切关联。只有从项目启动阶段便统筹规划并协同管理各个环节，才能为研究成功奠定基础。
Adam Callahan - 全球肿瘤与血液病治疗领域负责人兼副总裁
精准协同执行
细胞与基因疗法临床研究依赖于生物学机制、患者、研究中心和生产制造之间的精准协同。康缔亚擅长统筹这一切。
我们能够提前识别潜在限制因素，并通过跨职能协同运营模式帮助申办方：
应对不断变化的全球注册路径
细胞与基因疗法开发需要灵活的全球注册策略。
我们帮助管理不断变化且尚未完全统一的监管框架，尽早协调关键设计决策，避免高成本方案调整及项目延误。
让研究中心充分准备就绪
通过专业基础设施、培训及运营灵活性支持复杂细胞与基因疗法产品管理，同时建立可持续的长期随访模式。
管理身份链与物流流程
通过端到端可追溯性、严格的身份链管理、精准时间窗口安排以及规范的冷链管理，帮助保障温度敏感型细胞与基因疗法研究的完整性与可靠性。
控制生产变更与可比性风险
管理开发过程中的工艺变更，确保效价检测和分析方法准备就绪，并维持产品可比性，从而保障数据可解释性及项目连续性。
细胞与基因疗法临床研究服务
依托标准化工具、流程、计划和技术平台，我们支持项目规划、研究启动及执行，让您能够专注于研究中心、患者和科学问题。
服务包括：
- 项目规划：临床研究可行性评估、基因检测方法、患者路径、方法验证、研究中心能力评估及随访负担评估
- 研究启动及研究中心激活：研究中心选择/资质评估策略、培训及运营准备
- 临床运营：针对复杂操作及狭窄治疗时间窗口的精细化执行模式
- 安全性管理与医学监查：符合监管要求的强化监查及升级处理流程
- 注册事务支持：区域注册准备支持及长期随访策略整合
- CMC/供应链运营协同：协调生产制造实际情况、产品放行时间及临床执行计划
康缔亚如何支持细胞与基因疗法临床研究？
深厚的细胞与基因疗法专业经验能够为您提供关键洞见，从而降低风险、增强信心，并更快将疗法带给真正需要它们的患者。
仅过去五年，我们已：
- 在淋巴瘤、多发性骨髓瘤及其他肿瘤领域支持31项细胞疗法研究，覆盖127家研究中心及927名患者，涵盖I期至IV期研究
- 在血友病、视网膜色素变性及脊髓性肌萎缩症等适应症领域支持31项基因疗法研究，覆盖303家研究中心及2227名患者，涵盖I期至III期研究
关于细胞与基因疗法临床研究的常见问题
如何在不断变化且碎片化的监管环境中支持CGT项目？
我们提前识别不同地区监管要求，尽早协调全球与本地开发策略，并在研究方案设计中纳入长期随访要求，从而降低研究方案重新设计风险，并支持更顺畅的监管沟通。
在细胞与基因疗法研究中，“研究中心准备就绪”意味着什么？
这意味着研究中心已经具备专业基础设施、经过培训的研究团队、清晰的工作流程，以及处理复杂操作、给药和长期随访要求。
如何在多中心研究中管理身份链及可追溯性要求？
我们建立完善的系统和控制机制，从样本采集到产品给药全过程进行追踪，确保所有中心均具备全流程可追溯、记录准确和合规性。
如何规划冷链管理和时间敏感型产品处理要求？
我们建立完善的系统和控制机制，从样本采集到产品给药全过程进行追踪，确保所有中心均具备全流程可追溯、记录准确和合规性。
如何开展基因疗法研究中的安全性监测和信号升级管理？
通过强化安全性监测、实时数据审核以及清晰的升级处理机制，快速识别并应对新出现的安全性信号。
如何帮助申办方管理生产变更及可比性风险？
我们协调临床与CMC策略，通过适当控制措施管理工艺变更，并确保可比性及检测方法准备就绪，从而保障数据可解释性。
哪些招募策略适用于罕见病及具有明确遗传特征的患者群体？
我们采用针对性的可行性评估、专业研究中心网络以及患者识别路径，并充分考虑基因检测、患者可及性和长期参与需求。
如何落实研究终点及长期随访要求？
从项目开始阶段便将终点策略与长期随访规划相结合，确保数据持续采集、患者保留以及监管要求协调一致。
如何确保临床运营与CMC实际情况之间保持协同？
我们通过跨职能协同团队协调临床执行与生产制造限制、项目时间表以及变更管理，从而保障项目连续性。
在CGT领域具备哪些开发阶段和适应症经验？
我们支持多个开发阶段及多种适应症项目，并将积累的经验应用于复杂性管理、风险控制以及不断变化的开发需求。
如何支持中国开展细胞与基因疗法研究？
我们熟悉中国特有的监管框架、数据要求及研究中心能力情况，能够协调全球开发策略与本地执行需求，支持合规且高效的试验交付。