减轻罕见病试验中的患者负担：通过去中心化临床试验（DCTs）强化以患者为中心
移动医疗、网络技术与可穿戴设备共同推动“患者优先”的临床试验格局
在临床试验中——尤其是罕见病研究——减轻患者负担，是药物研发的核心目标之一。自新冠疫情使去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials, DCT）成为“刚需”以来，DCT 的价值在疫情之后仍然持续显现：监管接受度提高、受试者招募效率改善、患者负担降低以及更出色的数据采集能力，都是研究者持续在方案中纳入去中心化要素的重要原因。
随着制药行业越来越聚焦样本量天然有限的罕见病研究，“把试验带到患者身边”的能力愈发关键。通过移动医疗等方式将患者置于研究中心，是成功的关键所在：在罕见病研究中，即便仅少招募或少留住一两名受试者，都会显著缩小可用样本池并削弱研究成功的概率。借助视频随访与远程监测，移动医疗还能进一步拓展至全球患者，从而在关键的罕见病研究中扩大入组来源。
可穿戴设备、网络技术与移动医疗的应用已逾 20 年，但过去十年的采用速度显著加快。根据 GlobalData 的数据，采用去中心化或虚拟要素的试验占比从 2016 年的 3.28% 升至 2022 年的峰值 6.07%。[i]这一增长既源于技术进步与疫情客观需要，也反映了制药行业内部观念的转变。
尽管围绕 DCT 的早期热度已回落（2022 年的峰值尚未在随后年份重现），但其在可及性与效率方面的优势依旧显著，尤其适用于传统设计受限的领域。DCT 的一个典型用武之地便是罕见病等“入组最难、成功率最低”的研究方向。以患者为中心是现代临床研究的基本理念，但受限于后勤与招募等现实障碍，在罕见病等场景中尤难落地。合理引入去中心化要素，有助于绕开这些障碍，把患者重新放回研究的中心位置，从而提升多样性与可及性。本文将进一步阐释 DCT 与以患者为中心之间的关联，探讨如何在最具挑战性的试验条件下（例如罕见病研究）通过去中心化提升患者体验。
为什么必须以患者为中心？
大量研究显示，受试者入组与留存仍是临床试验成败的关键拦路虎。全球约 80% 的研究无法在既定招募周期内完成入组。[i]这会导致时间表被动调整与里程碑延后，最终延缓救命疗法进入市场。
虽然“以患者为中心”这一概念源于 20 世纪 90 年代，但近年来随着研究者积极应对低入组率与低留存率的挑战而持续发展。将患者的需求与偏好置于首位，有助于设计出创伤更小、时间成本更低且更易理解的研究。其终极目标是通过充分的知情与共同决策，使患者从“被动对象”转变为“积极合作者”。换言之，需要回答的不再是“患者是否适合这项研究”，而是“这项研究是否适合这位患者”。
真正的以患者中心需要建立患者与研究之间的信任，鼓励患者提问、表达疑虑并发出声音，以改善自身体验。围绕患者需求进行方案设计并提供灵活性，使患者的日常生活尽量不被试验过度打扰，是提升融入感的关键。同样重要的是提升健康素养：研究团队应提供易读易懂的材料，清晰解释受试者在研究中的权利与义务，避免过度专业的术语造成理解障碍。
去中心化试验如何支持以患者为中心
DCT 之所以日益普及，正是因为它能切实推进上述目标。GlobalData 报告显示，52% 的去中心化研究纳入了移动医疗，22% 采用了基于网络的技术，18% 配置了可穿戴设备。[i]这三类要素不仅提升数据准确性、降低成本，更重要的是改善患者整体体验，帮助其更好地履行研究相关要求。
移动医疗
移动医疗把试验“带到患者身边”，消除了阻碍许多人参与临床试验的后勤壁垒。无论是因行动不便难以出行，还是居住地距研究中心过远，移动医疗都能提升包容性并减轻患者负担。
与此同时，移动医疗还能接触到以往在临床研究中代表性不足的人群，进一步把患者体验置于中心。在罕见病研究中，本就面临入组困难——一旦无法留住极少数符合条件的个体，整体研究即可能受到实质性影响。采取“移动优先”策略，往往就是成败的分水岭。
网络技术
大数据与数字化软件是患者中心策略的重要工具。纸面流程的数字化已涵盖电子同意书（eConsent）、电子患者报告结局（ePRO）与电子临床结局评估（eCOA）等。
网络技术不仅提升数据准确性与试验效率，同样也改善患者结局。例如，新一代软件可将电子同意书从“艰涩难懂的医学术语堆砌”转化为“生动易懂的交互式呈现”，帮助患者充分理解自身在研究中的责任与义务。
许多患者在发现“预期与现实不符”后选择退出研究。借助 eConsent 从一开始就设定清晰预期，可显著提升留存率，并确保患者明确自身定位。此外，ePRO 与 eCOA 不仅为研究团队提供更优的实时数据，也能增强患者对其记录结果的信心。
这些工具在“高挑战”研究中的价值尤为突出。以罕见病为例，参与者可能远离专科中心，且常伴认知或发育方面的障碍；此时，类似 eConsent 的数字工具可显著提升理解与参与度。通过这类方式建立对研究的信任，是去中心化赋能的又一优势：它把患者放在首位，并在复杂条件下降低流程复杂性。
可穿戴设备
计步器、心率监测器以及其他远程监测设备等可穿戴健康技术在临床试验中越发常见。借助实时数据采集，研究团队可以更全面地把握疾病进展的纵向轨迹，同时改善患者在受试期间的整体体验。
患者无需频繁前往实验室监测生命体征，而是可以在日常生活中完成数据的远程收集。对于罕见病研究——甚至前往研究中心都可能困难重重——可穿戴设备使研究者得以在不增加患者负担的前提下，获取高质量的纵向数据；这既提高参与率，扩大全体患者池，也进一步促进研究多样性：通过数字健康技术，研究者可以覆盖偏远地区乃至跨国人群。
克服去中心化临床试验的挑战
需要强调的是，若部署不当，去中心化要素也可能“适得其反”。不同人群的数字素养差异较大，一些患者可能难以熟练使用陌生的数字工具，从而产生隔离感与困惑。
若希望通过去中心化真正实现患者中心，就必须确保数字化组件对所有患者而言都易上手、直观友好；同时，合适的线下面对面沟通与指导仍必不可少，以安抚患者并建立至关重要的信任。
但是在患者规模小、地域分散且试验负担高的领域，许多复杂疾病与研究方向仍将面临入组、留存与可行性的重重挑战。去中心化模式通过支持患者在家参与、使用数字工具并避免过度出行，正在成为破题之道。
当以患者为中心的试验成功落地时，它能尊重个体偏好、促进充分参与，并最终改善所有利益相关方的结果。试验持续引入更多去中心化与虚拟要素，恰恰证明这一理念已成为现代临床研究成功的关键组成部分。离开患者，任何研究都无从谈起——研究者必须正视这一点，并不断寻求提升可及性与多样性的途径，以真正推动医疗更美好地向前。
i: GlobalData, The State of the Biopharmaceutical Industry 2024 (Mid-Year Update)
ii: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7342339/
iii: GlobalData, The State of the Biopharmaceutical Industry 2025