罕见病：以患者为中心

以患者为中心的罕见病临床试验，首先需要充分了解患者的诊疗历程，包括患者如何接受治疗，以及他们在日常生活中面临的挑战。

将患者及患者倡导组织的意见纳入试验设计，有助于减轻参试负担、避免不必要的评估，并制定更切实可行的试验方案，从而支持患者入组并持续参与研究。