加速首次人体试验,推进罕见病临床开发

一项在健康受试者和原发性高草酸尿症患者中开展的临床试验:首先在健康受试者中开展安慰剂对照、单盲、单中心 I 期试验,随后在原发性高草酸尿症患者中开展开放标签、多中心试验,以评估注射用试验药物(IMP)单次递增剂量给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。

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