作者：Jonathan Kornstein，罕见病与儿科副总裁 — 2025年8月
在近期于波士顿举行的一场晚餐研讨会上，我们分享了关于如何将罕见病临床试验落地执行的深度思考、实践经验与战略见解。
活动内容兼具坦诚、启发与挑战，现场交流中充满了真切的案例、深刻的反思与对传统模式的突破。
以下为研讨会的主要讨论内容：
罕见病研究的重要性——比以往任何时候都更迫切
罕见病领域正在以惊人的速度发展，全球已确认的罕见病超过 7,000 种，目前处于研发阶段的药物超过 1,800 种。然而挑战依然存在：如何触达、入组并留住这些地理分散且医疗资源有限的患者？
在康缔亚（Caidya），我们的使命十分明确：一切以患者为中心。每一次决策、每一项设计、每一次沟通都基于这样的信念——患者（及其照护者）不仅应获得研究参与的机会，更应得到一个尊重他们时间、困难与期望的研究体验。
以患者为核心的试验设计力量
研讨会中一个贯穿始终的主题是：患者中心化不仅是口号，而是行动蓝图。与传统临床试验不同，罕见病研究需要重新构建整个运营框架：
- 研究的对象往往是家庭，而不仅是个人。在儿科试验中，参与研究的负担不仅由患儿承担，还会影响到父母、照护者乃至兄弟姐妹。
- 研究应主动走向患者。这可能意味着跨国接送患者，或与缺乏临床试验经验的非传统研究中心合作。
- 减少患者负担至关重要。无论是提供交通支持、家庭护理服务，还是为患儿设置游戏区，每一个细节都可能影响研究参与度。让患者“更容易参与”，才是关键。
患者组织与社交媒体：推动研究的“隐形力量”
罕见病社群往往联系紧密、信息丰富且活跃在线上。
- 患者组织不仅是合作伙伴，更是信任的桥梁。它们在患者招募中发挥关键作用，能帮助研究团队获得社群信任并触达潜在参与者。
- 数字倾听（Digital Listening）至关重要。患者与照护者常在论坛或社交平台公开分享症状体验、试验感受及期望。理解这些真实交流，有助于优化研究设计，帮助申办方更好地理解患者路径。
结合本地专业力量，构建全球化研究
在适当的本地合作支持下，将罕见病试验拓展至中国、印度、拉丁美洲等尚未充分利用的国家及地区，能够显著扩大患者来源。
康缔亚在50多个国家与地区开展临床研究，具备深厚的本地化专业经验。其中，中国团队超过600名成员，与研究者及医院建立了长期合作关系，即便在公共数据有限的市场中，也能确保研究质量与合规性。
然而，全球布局必须与严格的质量管理并行，尤其是在不同地区试验执行经验水平不尽相同的情况下。因此，我们持续在各地区投入资源，加强培训、监查及研究中心支持，以确保试验质量的一致性。
培训、透明与信任：三大关键支柱
在罕见病研究领域，要想真正引领行业内部协同与外部执行同等重要。康缔亚已为所有研究团队成员建立了系统的罕见病与儿科专项培训体系。我们的领导团队不仅制定战略方向，更在从方案设计到项目结束的全过程中保持深度参与。
每一项研究都遵循三大原则：
- 及时执行（Timely Execution）
- 患者留存（Patient Retention）
- 数据质量（Data Quality）——临床研究的“第三个支点”
细节成就信任
从定制化的研究品牌设计、针对患儿的访问激励机制，到数据透明共享与研究后续沟通，这些看似微小的举措都能产生显著影响。它们并非噱头，而是强化沟通、建立信任、促进长期参与的重要手段。
主要启示
- 让研究围绕患者展开，而非让患者迎合研究。
- 以透明、灵活和教育为基础，建立信任。
- 科学、尊重地利用患者组织与社交媒体的力量。
- 以全球视野结合本地合作与文化敏感性。
- 始终坚持数据质量——尤其是在样本量有限的研究中，每一个数据点都至关重要。
如果您是一家正在探索罕见病领域的药物研发企业，康缔亚愿与您携手，不仅带来新的治疗方案，更将希望带给更多需要帮助的患者群体。
了解更多关于康缔亚罕见病研究的专业能力。