作者：Barbara Lopez Kunz，Caidya（康缔亚）首席执行官
本文译自其在 Florence Healthcare Research Revolution Summit 上的主题演讲。
最近，我有幸在 Florence Healthcare Research Revolution Summit 上，围绕重塑临床研究模式的愿景进行了主题分享。生物制药企业、生物技术公司及制药行业领先企业都深知当前所面临的挑战——成本不断攀升、研发周期愈发拉长、试验效率有待提升，以及患者需求与临床试验现实间始终存在差距。
基于我在全球研发与医疗健康领域的多年经验，我在演讲中指出：行业不能再依赖渐进式的改进。取而代之，我们需要转向一种全新范式——一个整体化、以患者为先、敏捷且紧密协作的临床研究模式。
临床开发现状
研发一款新药直至其上市，平均成本高达 23–26亿美元，研发周期长达12–15年。尽管业界已努力数十年，仍有 80%的临床研究无法按期完成受试者入组。
多样性差距依旧显著，黑人（8%）和西班牙裔（11%）受试者的比例依旧远低于他们在人口中的占比（分别为14%和19%）。这种低效带来的不仅是成本问题，更是时间的流逝——许多患者无法承受等待治疗的时间代价。
过去十多年，我们的行业并未止步。我们持续投入于基于风险的监查 (Risk-Based Monitoring, RBM)、去中心化试验 (decentralized trials, DCTs)、适应性设计、合规监管和研究中心优化策略。市场并购整合也催生了规模更大的大型CRO。然而成效依然有限。试验成本继续攀升，流程复杂冗长，多样化和敏捷性提升仍然有限。总体而言，这些策略更多改善了局部问题，而未能系统性解决根本挑战。
从根本上重构模式
渐进式改进已不足够。我们需要战略式重新思考临床研究模式。新模式必须以更智慧、更全面的方法为基础，将患者放在首位，以敏捷性为核心策略，采用技术赋能效率，而非孤立不联的解决方案。在康缔亚，这一转型理念指导着我们与申办方及临床研究中心合作的方式。
CRO模式的新构想：从“执行者”转变为“合作伙伴”
长期以来，CRO 常被视为“按流程操作的服务商”，侧重于按时间表与预算交付任务，并未真正融入药物开发的整体战略。我的建议是CRO必须进化为与药企并肩作战的战略伙伴。这意味着从渐进式改进转向拥有共同目标组建一体化团队、制定协同策略，从而实现更优的研发成果。
达到合作伙伴层面的协作，使CRO能够与申办方和监管机构的关键目标保持一致，与研究中心共同设计解决方案，确保每一个决策都以患者利益为出发点。这样的新模式让CRO从外包服务提供商转型为推动临床开发加速的催化剂。
敏捷文化作为“超级能力”
敏捷不仅是一个流行词，更是一种竞争优势。像康缔亚这样的中型CRO，具备独特的优势：能够快速响应、灵活适应试验中的实时变化，并为合作伙伴关系注入创业活力。敏捷性既体现在组织框架，也植根于企业文化中——它来自于赋能团队创新、以数据驱动快速决策，并能根据患者需求或监管动态灵活调整方向。当敏捷性与深厚的专业知识和全球规模相结合，便为申办方带来了“超能力”：在确保高质量与包容性的同时，加速药物开发进程。
以患者为先：追随患者所需
“以患者为先”的设计，远不止使用患者为中心的语言文字，而是真正从临床试验设计与执行方式上进行结构性改变。大多数情况下，许多研究默认选择传统研究中心，假设患者会主动前来参与。但实际上，许多患者，特别是罕见病或医疗资源不足的人群，往往难以做到这点。
一个具体的案例是关于进行性骨化性纤维发育不良（Fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP）——一种极罕见疾病的临床试验。该试验没有仅仅聚焦于西方国家的研究中心，而是通过可行性评估积极探索了需求未被充分满足的地区。这一转变带来了显著成效：中国成为一个高潜力的关键区域，其患者入组速度是西方国家的两倍，从而使整个研究提前完成。这正是“以患者为先” 的真正含义——追随患者所需，而非坐等他们到来。
构建全球化框架
真正以患者为中心需要全球化的布局。康缔亚建立了覆盖广泛的全球网络，并在亚太地区深耕二十年。康缔亚的全球触达能力不仅帮助申办方覆盖更广泛的患者群体，也将患者需求未被满足的地区纳入临床研究生态系统，从而确保临床研究设计真正具备全球多样性。
然而，仅有全球布局还不够，必须与敏捷性相结合。灵活的全球化运营框架使我们能够在保持申办方所需速度和高质量的同时，根据当地实际情况调整试验执行模式。这实现了双赢：既具备覆盖多样化人群所需的规模，又保留了实时应对变化的灵活性。
技术赋能：人工智能与真实世界数据
人工智能和真实世界数据为提升临床研究效率带来巨大的潜力——加速入组、优化方案设计、提升数据质量及构建外部对照组等。但若缺乏协作、敏捷性与患者视角，这些工具也可能沦为另一类分散、孤立的尝试。技术必须融入更广泛的战略框架，与申办方的重点和患者的需求保持一致。
将愿景转化为行动
治疗开发的未来方向已十分清晰：更快速、更灵活、更以患者为中心、更以数据驱动，并更强调协作。要将这一愿景变为现实，我们必须：
- 将敏捷性深植于组织结构与文化之中，使之成为核心优势；
- 在申办方、监管机构、CRO与临床中心之间构建协作的生态系统；
- 在全球触达的同时，实现本地适应性；
- 始终将患者置于核心位置——追随患者所需，设计能够反映患者需求和路径的临床试验。
在峰会上，我提醒听众：未来由你们共同塑造。这不是一个被动的转变过程，它需要领导力、勇气以及重新思考既有模式的决心。行业从未拥有如此丰富的工具、人才与机遇来重塑以患者为中心的临床研究未来。通过携手合作，我们定能将这一愿景变为现实。